藥物治療囊性纖維化的發展取得突破
最近審查：23.04.2024
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在馬薩諸塞州總醫院（馬薩諸塞州總醫院）哈佛大學細胞生物學家已在藥物開發的方式突破囊性纖維化的治療 -一種致命的疾病，每年離開攜帶世界各地的約500點生命。
科學家們重新編程皮膚細胞的患者的誘導多能幹細胞（iPS），這是類似胚胎幹細胞的囊性纖維化，並成長為特定囊性纖維化患者氣道病變他們的肺上皮細胞。
哈佛大學的科學家現在可以無限制地增長。在實驗室中獲得的上皮細胞中的所有細胞都含有delta 508突變，其占所有囊性纖維化病例的約70％和美國檢測到的90％的疾病。此外，它的細胞還攜帶突變G551D，在所有囊性纖維化患者中發現2％。
這項工作是在Jayaraj Rajagopal的指導下完成的，並發表在“細胞幹細胞”雜誌的增刊中。
根據哈佛幹細胞研究所的董事之一（Harvars幹細胞研究所）道格拉斯·梅爾頓（道格拉斯·梅爾頓），“這項研究的結果可以產生數百萬個細胞用於藥物篩選，並首次作為實驗性藥物的目標可能成為人細胞貧血患者囊性纖維化“。
由Rajagopal及其同事創建的上皮組織也為研究呼吸系統疾病如哮喘，肺癌和慢性支氣管炎提供細胞。這可以加速這些疾病治療方法的發展。
談及集團的成就，Rajagopal說，“我們不是在談論囊性纖維化的治療，我們只談論藥物可以緩解重大疾病問題 - 呼吸道上皮細胞的失敗。
囊性纖維化，在一個人的早期或兒童早期發現 - 早期死亡的原因。目前，由於對伴隨感染的有效治療以及疾病的早期醫學基因診斷，患者可以活到30歲。但是，儘管取得了這些成就，成功地根除囊性纖維化的根本原因並不是很好。編碼蛋白質囊性纖維化跨膜傳導調節因子的一個基因的缺陷引起外部分泌腺的秘密增厚。由於秘密流出的困難，呼吸道，胰腺和胃腸道發生變化，並且上皮的纖毛被破壞。
“我們做了精細胞系，以能看到的藥，對G551D突變作用的有效性，而現在我們正從事進行篩選，針對突變三角洲508毒品” - Rajagopal說。
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