FDA批准了用於囊性纖維化病因治療的第一種藥物
最近審查：23.04.2024
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據美聯社報導，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准使用第一種藥物治療囊性纖維化病因。
囊性纖維化是由CFV（囊性纖維化跨膜傳導調節劑）中的跨膜傳導調節基因的任何突變引起的遺傳性疾病。這種蛋白質是一種離子通道，它調節水和氯離子通過粘膜細胞膜的運輸。由於CFTR結構的變化，粘液粘度增加，導致其在呼吸系統，消化系統和泌尿生殖系統中積聚。反過來，這又充滿了相關器官的嚴重慢性感染，因為許多患者不會活到成年。
到目前為止，沒有病因（根據疾病的原因）囊性纖維化治療 - 在這些患者中僅使用了症狀治療。
新的藥物Kalydeco（ivacaftor，ivakaftor），由美國醫藥公司Vertex製藥，開發提高了工作CFTR，其中由於在氨基酸甘氨酸的突變第一百五十五位置由天冬氨酸替換（例如變體蛋白質表示G551D-CFTR）。特別地，它增加環AMP（cAMP）的作用下，離子通道的開放概率和增加跨越氯，受損的囊性纖維化的膜的電流。
Ivakaftora的實驗過程平均提高了10％的肺功能指數並幫助它們增重（囊性纖維化通常具有體重不足），並且也顯著改善了幸福感。
Kalydeco的產品是含有150毫克活性物質的片劑，每天服用兩次。FDA批准它用於成人和6歲以上的兒童。目前正在研究藥物在幼兒中的有效性和安全性。
突變，而對活性ivakaftor underlies只有四個囊性纖維化病例百分比，也就是約30萬美國人患有這種疾病，用藥後可（只識別患者G551D-CFTR藥後會被給予）幫助大約只有1200。大多數情況下，與其中508位上不存在的CFTR氨基酸苯丙氨酸（CFTR-ΔF508蛋白質變體）中的突變相關聯的囊性纖維化的。對於這種疾病形式，Vertex開發了仍在進行臨床試驗的VX-809藥物。
“儘管[ivakaftor]不適合於廣大患者，它證明了你可以在基因檢測錯誤和合理開發能解決問題藥品”， - 表示，該計劃為囊性纖維化在紐約州立大學布法羅分校德魯斯主任Borovits（德魯西Borowitz）。
Ivakaftor的開發耗資Vertex數億美元。7500萬美元捐獻了囊性裂隙基金會。用這種藥物治療的每年療程將花費294,000美元，這使其成為最昂貴的藥物之一。
“Vertex執行副總裁Nancy Wysenski向分析師解釋說，”藥品的價格是按照它的價值分配給這樣一小部分患者的。“ 她指出，沒有醫療保險的患者或家庭年收入不超過15萬美元的患者，公司將免費提供藥物。此外，它將覆蓋某些保險患者組的Kalydeco價格的30％。
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