美國食品和藥物管理局已經建議使用基因療法來治療白血病。
治療包括改變患者的遺傳細胞密碼。
身體中存在的基因修飾的淋巴細胞被用作“活性藥物”,因為它們指導免疫力與白血病作鬥爭,最常引髮長期和穩定的緩解期。
專家需要等待專家的積極響應。據推測,隨著事件的計劃發展,基因治療可以在今年應用。
代表新方法的將是製藥公司諾華,並從賓夕法尼亞大學開發其科學家。
基因療法將用於治療B細胞急性淋巴細胞白血病患者。科學家確信,治療將與多發性骨髓瘤患者,癌症腦腫瘤和其他腫瘤的分開侵襲性品種有關。
治療的實質是患者的T淋巴細胞被遺傳修飾,調整它們抵抗惡性細胞。為了乾擾淋巴細胞DNA,使用基於HIV的中和病毒。病毒將所需的基因轉移到細胞結構中,而不會引發疾病的發展。
此外,修飾的T淋巴細胞被送往搜索並破壞癌細胞。他們設法檢測它們,這要歸功於CD19標記。
當然,上述所有內容都是理論方面的內容。在實踐中,一切看起來更容易。從患者的靜脈取少量血液,使其冷凍並發生轉化。然後改變細胞並將血液帶回患者的靜脈。實驗表明,這種手術即使在單次給藥後也能持續長期緩解。個別患者完全治愈。
在新方法的臨床試驗中,患有白血病的患者參加。他們的年齡不同 - 從三年到二十五年不等。在實驗之前,他們的身體對化療沒有反應,或者有反复的惡化。
第一個積極的結果之一是記錄在一個六歲的女孩。2012年,她接受了基因治療,結果這名女孩得到了徹底治愈。多年過去了,她的分析依然不錯。
據作者說,在過去幾年中,他們設法改進了這種方法。由於這個原因,可以將副作用的風險降到最低:注射後早期可觀察到諸如發熱,肺淤血,低血壓等症狀。
在兩年前進行的新測試中,有63名患者參加。結果,其中52人完全消失了該病的表現。不幸的是,有十一人無法得救。對於倖存和治癒的患者,科學家計劃再觀察十五年。