FDA 数十年来首次批准为胶质瘤患者提供新疗法
最近審查：02.07.2025
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Vorasidenib 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准，用于治疗患有 IDH1 或 IDH2 突变的 2 级胶质瘤患者。
根据INDIGO临床试验（一项全球性III期双盲随机临床试验）的数据，沃拉西地尼使IDH突变型2级胶质瘤患者在肿瘤切除术后的无进展生存期延长了一倍以上，并延缓了放化疗治疗的需求。INDIGO是首个针对IDH突变型胶质瘤靶向治疗的III期临床试验。
“INDIGO 研究表明，IDH 抑制剂可能对携带 IDH 突变的低级别胶质瘤有效，”丹娜—法伯癌症研究所神经肿瘤中心主任、该研究三位主席之一 Patrick Wen 医学博士说道。“上一个获批用于治疗低级别胶质瘤的药物是在 1999 年，因此这将是很长一段时间以来的首个新药。”
2级胶质瘤是无法治愈的脑肿瘤。绝大多数低级别胶质瘤都存在IDH突变。
Vorasidenib 疗法的一个关键优势是它可以延缓放疗和化疗的需要。目前的治疗方法包括手术，然后进行放疗和化疗。放疗和化疗是有效的治疗方法，但经过多年的治疗后，患者开始出现通常在老年人中出现的认知功能障碍的症状。
“这些患者通常很年轻，三四十岁。但10到20年后，即使他们的肿瘤状况良好，在接受放疗和化疗后也常常会出现痴呆的迹象，”温医生说。“如果这种药物可以推迟这些治疗的开始时间，就能延缓患者的认知功能障碍，并维持他们的生活质量。”
INDIGO 研究纳入了 331 名接受手术切除肿瘤的 IDH 突变型 2 级胶质瘤患者。参与研究的患者无需立即接受放疗或化疗，且处于随访期。在此期间，患者被随机分配接受沃拉西地尼或安慰剂治疗。
服用沃拉西地尼的患者中位无进展生存期为27.7个月，而服用安慰剂的患者中位无进展生存期为11.1个月。服用安慰剂的患者下次治疗的时间为17.8个月。
在接受沃拉西地尼治疗的患者中，最新分析时尚未确定中位数，因为迄今为止，仅有11.3%的患者转入下一疗程。该药物的安全性也处于可控范围内。
“研究发现，与安慰剂相比，生活质量没有差异，”温教授说。“耐受性很重要，因为我们预计这种药物会让人服用很多年。”
此次批准为患者带来了一些新的治疗选择。例如，Van 正在进行一项关于 Vorasidenib 与免疫疗法联合治疗的研究，并计划开展 Vorasidenib 与标准放疗和化疗联合治疗的研究。