肿瘤学临床试验：为何患者愿意参与，却很少有机会

大多数美国人对参与癌症临床试验持积极态度，当医生真正建议时，超过一半的患者会同意。但只有7-8%的成年人真正参与了试验，最常见的原因是他们所在的试验中心根本没有合适的方案，即使有，严格的标准也会将大约四分之一的参与者拒之门外。这传递的信息简单而有力：关键在于可及性，而不是“患者的不情愿”，当然也不是“患者的不信任”。

以下是对JAMA Network Open （Joseph M. Unger，2025）最近的一篇评论的分析：究竟是什么阻止了它，为什么它不公平且无效，以及现在可以做些什么。

为什么参与如此重要

临床试验是实验室科学与实际医学之间的桥梁。今天的研究成果将成为明天的治疗标准。这对于肿瘤学来说尤其重要：新药和新药组合的出现速度很快，但它们进入“常规”诊所则需要时间。参与临床试验可为患者带来以下益处：

• 在专家团队的监督下获得最新方法，
• 严格监控和结构化监管，
• 影响未来患者治疗的机会。

而且样本越有代表性，医生就越有信心将结果应用于所有患者群体——无论种族、收入或居住地如何。

90% 的潜在参与者迷失的地方

过去几年的分析描绘了同样的景象：

1. 医院缺乏检测方案。
约56%的患者表示，他们所在的医院根本没有合适的检测项目。这并非患者“拒绝”——而是意味着他们完全没有机会展开沟通。

2. 严格的筛选标准。
在已制定方案的患者中，另有约22%-23%的患者不合适（原因包括年龄、合并症、既往治疗、实验室值等）。这是第二个“过滤器”，会将四分之一的患者排除在外。

3. 如果他们愿意参与，人们就会同意。
当医生真正提出参与时，55% 到 61% 的患者会同意。这在各个种族和民族群体中都是如此：目前的数据表明，黑人、白人、西班牙裔和亚裔患者的参与意愿没有差异。
因此，“少数族裔患者不愿参与研究是因为他们不信任研究”的说法纯属无稽之谈。一个更真实的答案是，他们不太可能参与，因为大型工业试验通常位于大型学术中心，位置偏远且不方便，而且没有“本地”通道。

为什么这也是一个正义问题？

美国黑人和白人女性乳腺癌生存率的差距是一个根深蒂固的事实。如果说临床试验是通往尖端治疗的大门，那么获取机会的不平等就意味着现在获得更好治疗的机会不平等，而不仅仅是“将来”。包容性入学不仅仅是为了“科学”，而是为了平等的生存机会。

系统瓶颈——以及如何解决

以下是一些有效的具体措施（已在各个国家和中心部分实施）：

1）扩大研究范围

• 学术中心与地区/医院诊所之间的合作。
• 网络协议：一个研究中心，许多“辐条”——卫星。
• “分散”元素：家访、流动护士、在当地实验室采样。

2）软化和“人性化”标准

• 修改“自动”排除条件（肌酐略有降低、伴随疾病得到控制、HIV 病毒载量受到抑制等）。
• 包括老年人、患有合并症的人——那些在诊所实际遇到的人。

3）确保参与的后勤保障

• 交通、停车、儿童保育、时间补偿。
• 灵活的访问时间（晚上/周末），远程医疗咨询。
• 帮助您导航整个路线的导航员（耐心的导航员）。

4）消除隐藏的财务障碍

• 保险透明地覆盖常规护理费用。
• 对参与者的计划外开支给予明确的补偿。

5）用病人的语言说话

• 材料和同意采用通俗易懂的语言，并适应当地文化。
• 社区的作用：意见领袖、患者组织、参与者的真实故事。

6）让测试更“真实”

• 务实的设计（尽量减少不必要的访问和程序）。
• 使用电子登记册和“流动”随机化（基于登记册的试验）。
• 真实的临床结果（生活质量、下一步治疗的时间），而不仅仅是替代品。

“如果人们还是不去怎么办？”——他们去了！

要记住两个关键事实：

• 病人已经做好准备。如果医生主动提出，超过一半的人会同意。
• 所有群体都有足够的参与意愿。工业界“关键”研究中招募的差距（例如，黑人参与者的比例约为3%，预期约为14%）可以用准入结构来解释，而不是“不愿意”。

这对患者和家属意味着什么——实际步骤

• 直接询问您的医生是否有适合您的测试（本地和附近的中心）。
• 要求联系研究协调员或导航员。
• 了解哪些费用可以报销以及如何安排交通/电视访问。
• 如果标准看起来“处于边缘”，请让您的医生检查协议的更新版本：在招募期间标准通常会放宽。
• 通过您的医生查询信誉良好的登记处：有时会有资源密集程度较低的观察性研究或不频繁访问的研究。

总体情况：如何开启良性循环

包容性 → 更信任 → 更高参与度 → 更快更精准的结果 → 更便捷有效的治疗 → 更高的信任度。这个循环已经奏效，系统需要根据患者的需求进行重建，而不是反过来。

简而言之：最大的障碍是缺乏机会。给病人一个真正的机会，他们通常都会抓住。因此，医生、管理者、申办方和监管机构有责任扩大可及性，简化途径，让更多人能够方便安全地参与。这样，我们才能更快地为每个人获得新的、经过充分测试的治疗方法。