人造染色體有助於應對遺傳性疾病
最近審查：23.04.2024
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根據幹細胞研究所的新聞服務，從中心的研究人員構建位於日本鳥取大學的染色體，設法拿到了人工人類染色體，可用於基因療法或細胞療法擺脫遺傳性疾病。
三雄Oshimura教授，誰作為中心主任，擔任了一年進行治療與遺傳性質的疾病領域具有豐富的研究較多，通過引入人工染色體所謂的誘導多能幹細胞，這是從發達體細胞通過使用一組方法的4種表達形成的手段基因 - 轉錄因子）。
研究人員得出的結論是，他提出的技術可以治療Duchesne的肌營養不良症 - 一種神經肌肉器官的危險疾病，肌纖維發生變化。這種疾病的原因被認為是與特定蛋白質 - 肌養蛋白合成有關的基因突變。症狀在生命的頭幾年已經顯而易見，並對健康構成嚴重威脅。
Oshimura教授提出對老鼠的實驗中，由於獲得的各種治療，藥品和醫療技術的有效性的實際證據材料的這種方法是最適合於高質量的研究，並且不需要額外的硬件，如安裝處置醫療廢物，多種診斷設備和手段監測病人的狀況。
作為實驗的結果，證實基於使用人造染色體的基因治療，積極促進小鼠肌肉組織工作的正常化。新技術的意義在於構建染色體，它必須以“修正”的形式攜帶所需的DNA片段 - 無突變。接下來，將染色體置於準備好的干細胞中，充當“正確”基因的運輸。然後，在培養過程中，獲得可以移植到患病器官或組織中的新細胞。
專家認為，這項新技術具有很大的發展前景，因為通過應用它，可以將大片DNA插入細胞，而不用擔心現有基因組的完整性。人工構建的染色體，病毒或其他載體系統的優點是巨大的遺傳能力，有絲分裂水平的穩定性，對宿主基因組沒有威脅以及從細胞中撤出修飾染色體的可能性。
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