基因療法首先被批准用於治療疾病
最近審查：23.04.2024
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在歐洲的病史中，即將發生劃時代事件 - 首次批准基因療法的實際應用用於治療遺傳性疾病。
歐洲醫療機構建議使用這種方法治療一種罕見的遺傳性疾病，這種疾病會剝奪患者代謝脂肪的能力。
根據這一建議，歐盟委員會必須就這種治療方法的可接受性作出最終決定。
基因治療的原理很簡單：如果在人類遺傳密碼的某些部分發現缺陷，它將被替換為具有在實驗室中創建的所需特性的基因材料。
然而，事實上，並非一切都如此簡單。在臨床試驗中，少年傑西基辛格在美國去世，其他患者患有白血病。
目前，無論在歐洲還是在美國，基因治療方法都不適用。
第一種基因藥物
歐洲醫學委員會醫療產品委員會審查了使用Glybera藥物治療Buerger-Grütz病，這是一種遺傳性脂蛋白脂肪酶缺陷症。
這種綜合症發生在一百萬人中的一個人身上。患者的基因結構受損，這是造成消化道脂肪分解的原因。
這導致血液中的脂肪積聚，腹股溝疼痛和急性胰腺炎。
到目前為止，緩解這類患者狀況的唯一方法是最嚴格的無脂飲食。
新的治療方法基於使用感染肌肉組織的病毒，並將完整基因的拷貝注入體內。
建議患有急性胰腺炎，胰腺炎和對飲食無反應的患者。
替換有缺陷的基因
新藥製造商UniQure的製造商表示，這種解決方案對於患者和醫學來說是一個具有里程碑意義的事件。
CEO喬恩Aldag說：“患者脂蛋白脂酶缺乏怕吃了正常進餐，因為它可以導致胰腺，其結果往往是住院的急性和極其痛苦的炎症。”
“現在 - 歷史上第一次 - 開發了一種治療方法，不僅可以降低炎症的風險，而且對患者的病情也有長期的有益效果，”他補充說。
中國成為世界上第一個正式授權使用基因療法的國家。
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