基因疗法首次获准用于治疗疾病
最近審查：01.07.2025
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欧洲医学史上的一个里程碑事件即将发生：首次批准将基因疗法用于治疗遗传性疾病。
欧洲药品管理局推荐这种疗法来治疗一种罕见的遗传性疾病，这种疾病会导致患者无法消化脂肪。
根据该建议，欧盟委员会必须对该治疗方法的可接受性做出最终决定。
基因治疗的原理很简单：如果在某人的遗传密码的某个部分发现缺陷，就用实验室制造的具有所需特性的遗传物质来代替。
然而现实并非如此简单，在美国临床试验中，少年杰西·格尔辛格不幸去世，其他患者也相继患上白血病。
目前，欧洲和美国尚未采用基因治疗方法。
第一个基因药物
欧洲医学委员会药品委员会审查了使用药品 Glybera 治疗血栓闭塞性脉管炎（一种遗传性脂蛋白脂肪酶缺乏症）的情况。
这种综合症影响着百万分之一的人。患者负责消化道脂肪分解的基因结构受损。
这会导致血液中脂肪堆积、腹股沟疼痛和急性胰腺炎。
到目前为止，缓解此类患者病情的唯一方法是严格的无脂肪饮食。
新的治疗方法是使用一种感染肌肉组织的病毒，并将完整基因的副本引入体内。
建议患有急性胰腺炎症、胰腺炎且对饮食没有反应的患者使用。
替换缺陷基因
新药生产商 UniQure 制药公司表示，这一决定对于患者和整个医学界来说都是一个里程碑事件。
该公司首席执行官乔恩·阿尔达格 (Jorn Aldag) 表示：“患有脂蛋白脂肪酶缺乏症的患者不敢吃正常食物，因为这会导致胰腺急性且极其疼痛的炎症，通常需要住院治疗。”
他补充道：“现在，历史上第一次，我们创造了一种治疗方法，不仅可以降低炎症的风险，而且对患者的病情还有长期的有益影响。”
中国成为世界上第一个正式批准使用基因治疗方法的国家。
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