革命性战略为治愈 1 型糖尿病带来希望

再生医学在无需供体材料的情况下创造细胞、组织和器官方面拥有巨大的潜力。然而，这种方法面临着诸多挑战，包括难以靶向干细胞分化以及免疫排斥问题（需要使用免疫抑制剂）。

南卡罗来纳医科大学 (MUSC) 和佛罗里达大学的科学家开发出一种治疗 1 型糖尿病 (T1D) 的创新策略，该策略结合了工程化 β 细胞的移植和使用专门的免疫细胞的局部免疫保护。

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研究的关键方面：

1. T1D问题的本质：

   • 在 1 型糖尿病中，免疫系统会攻击胰腺中产生胰岛素的 β 细胞，使患者依赖血糖监测和胰岛素注射。
   • 现有的方法，例如胰岛细胞移植，需要持续的免疫抑制并且依赖于供体，这限制了它们的使用。

2. 创新策略：

   • 研究人员使用了来自干细胞的β细胞，并添加了惰性标记物（EGFR，表皮生长因子受体的非活性版本）。
   • 为了保护这些细胞，利用CAR（嵌合抗原受体）技术改造的调节性T细胞（Tregs）来识别和保护被标记的β细胞。

3. 小鼠实验结果：

   • 移植后，β细胞开始在小鼠体内产生胰岛素并发挥作用。
   • 在模拟的激烈免疫反应条件下，β 细胞由于修饰的 Treg 的保护作用而存活下来。

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研究意义：

• 创建“锁和钥匙”：该方法结合了分化干细胞（“锁”）和保护性Treg（“钥匙”），为开发治疗1型糖尿病和其他疾病的新方法奠定了基础。
• 实际应用：这种方法不仅可以用于治疗糖尿病，还可以用于治疗狼疮等自身免疫性疾病，或对抗癌细胞。

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剩余问题：

• 选择合适的标记：用于人体移植的标记必须是惰性的、安全的。
• 长期保护：目前尚不清楚单次使用 Tregs 治疗是否足以维持免疫耐受性，或者是否需要重复治疗。

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前景：

该方法有望将1型糖尿病从慢性疾病转变为更易于控制的疾病，最大限度地减少并发症，并改善患者的生活质量。研究仍在进行中，但早期结果已令人鼓舞。

该研究发表在《细胞报告》杂志上。