CAR-T 疗法在狼疮治疗中的应用：突破还是高兴得太早？
最近審查：09.08.2025
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对于一些系统性红斑狼疮 (SLE) 患者来说，标准药物无效或复发。CAR-T 细胞疗法长期用于肿瘤血液学治疗，在早期 SLE 研究中表现出非常强的疗效：症状和实验室体征迅速消退，患者有时甚至能够停用其他药物。但这仍处于 I 期临床试验阶段：目标是确保安全性，而非证明其能够永久治愈。
为什么 SLE 患者应选择 CAR-T 疗法？
在系统性红斑狼疮（SLE）中，免疫系统“失控”：B 细胞产生自身抗体，攻击组织（关节、皮肤、肾脏等）。CAR-T 疗法重新训练患者自身的 T 细胞，使其能够识别并深度“清除”全身的 B 细胞，从而让免疫系统“超负荷运转”，希望获得长期缓解。
它一步一步看起来是什么样子的？
- 筛查：确认SLE活动性，收集治疗史。
- 白细胞分离术：抽取血液并分离 T 细胞。
- 实验室中对 T 细胞进行基因改造（数周）。
- 淋巴细胞清除：短期化疗为 CAR-T 释放了一个“利基”。
- 单次CAR-T输注+1-2周住院观察。
- 进一步监测：起初频繁（每几周一次），然后减少频率；免疫系统逐渐恢复。
他们在早期试验中已经看到了什么？
- 临床和实验室状况迅速改善，包括严重表现（例如肾脏损害）。
- 在“归零”之后，B 细胞恢复到“幼稚”状态——它们不会攻击自己的组织。
- 一些患者停止伴随治疗。
与传统的抗 B 细胞药物相比，这确实似乎具有质的不同的效果，因为传统的抗 B 细胞药物并不总是能产生如此深刻和彻底的 B 细胞耗竭。
风险和可能出现的问题
CAR-T 并非无害的静脉注射；由于免疫系统的强大激活，以下情况是可能的：
- 细胞因子综合征（CRS）：发烧、血压下降；
- 神经现象（ICANS）：从轻度意识混乱到癫痫发作（罕见）；
- 感染：化疗和 CAR-T 本身会暂时抑制免疫力。
因此，需要由经验丰富的团队进行密切住院和监测；大多数问题都可以通过支持性护理来处理。
现在有谁被提供这个服务？
目前，该研究主要针对标准治疗方案多次失败（通常涉及肾脏）的重症患者。大多数方案处于 I 期（剂量选择/安全性）。之后，我们需要在更大的人群中进行 II-III 期研究，以了解：
- 缓解将持续多久？
- 它究竟对谁有帮助（选择生物标志物）；
- 是否有可能和有必要重复循环？
- “现实生活中”的成本/可用性和安全性如何。
概括
CAR-T疗法在系统性红斑狼疮（SLE）治疗中确实有望带来范式转变（无需永久性免疫抑制剂即可实现缓解）。但现在断言“治愈狼疮”还为时过早：证据基础仍在形成，而且如果没有合适的团队和选择，该方法仍然复杂、昂贵且风险高。
如果您愿意，我可以为患者制作一个提醒（“CAR-T 之前要问医生什么”）或为医生制作一个简短版本（纳入标准、反应预测因子、CRS/ICANS 监测）。