不到一個月前,美國食品和藥物質量衛生監督辦公室的工作人員建議,監管委員會對使用基因編輯的癌症治療方法給予積極評估。共和國雜誌報導稱,這種技術被稱為“醫學的新階段”,指的是鸚鵡螺號的報導。
最新的產品,由患者自己的血細胞製成,價格昂貴,但價格合理。他的行為幾乎殺死了病人,但完全不會發生死亡:癌細胞被破壞,癒合到來。
新藥的研究和測試需要幾年時間,但現在已經通過了數百項臨床試驗。然而,最具啟發性的是,第一次沒有專家能夠準確地說出新補救措施會產生什麼效果。
這位嘗試新技術的先驅是威廉路德維格 - 一個64歲的老人,住在新澤西州。他處於危急狀態:當時他同時被診斷為三種不同類型的癌症 - 鱗狀上皮瘤,淋巴瘤和貧血。化療藥物已經無用了,受損的B細胞在整個身體裡散佈著。然後決定對這名患者進行一種新的獨特療法的測試,實際上,這種療法代表了免疫力的完全重置。
治療機制是這樣的:有必要恢復患者抗體的性質以抵消共同標記物。通常情況下,抗體將它們綁定並標記為身體不必要的。反過來,T淋巴細胞顯示由抗原和抗體組成的形成的結構,並通過細胞因子刺激引發免疫應答。
有關的新方法是由以色列魏茲曼研究所的工作人員於1989年發明的:它被稱為CAR-T(嵌合抗原受體T細胞)。由於嵌合受體是一種蛋白質,由屬於不同來源的鏈接組成,這是“嵌合體”一詞的原因。這可以使T淋巴細胞識別癌細胞,進一步有針對性的免疫防禦攻擊。
第一名患者的CAR-T項目是基於囓齒動物,旱獺和母牛的基因片段使用計算機創建的。之後,建立了一種嵌合DNA分子,它不以其天然形式存在。專家們將這種分子注入中性艾滋病毒,服用路德維希的靜脈血並將其通過分離T淋巴細胞的裝置。細胞以這樣的方式附著於病毒,即人工基因可以自由插入細胞基因組中。這導致了淋巴細胞能夠鑑別位於惡性b-結構上的單個標記的事實。
專家們僅僅根據他們自己的假設,不能自信地說出接下來會發生什麼,以及這種重置是否會導致中毒加重。
患者願意承擔風險,2010年8月,他接受了第一階段的治療,仔細分析了身體的反應。兩次注射後,患者的健康狀況沒有改善。然而,十天后,在第三劑淋巴細胞之前,患者突然發病:出現發熱狀況,心悸增加,血壓升高。據醫生說,細胞因子風暴已經開始 - 一種潛在的致命的免疫反應。這種反應的實質在於T淋巴細胞顯示出必需的抗原並招募刺激保護性免疫應答的細胞因子。這個過程導致溫度升高,血管舒張和心悸:這些機制被用來幫助淋巴細胞接近目標。
風暴持續了幾個小時,之後突然結束。一個月後,醫生對骨髓樣本進行了分析。他們的驚喜沒有限制:它是一個絕對健康的人的典範。為了避免混淆,醫生進行了第二次分析,這只能證實:威廉路德維希的屍體沒有癌細胞。醫生們很驚訝,因為在他們從未見過這樣的主要變化之前,他們感覺更好。
在治療一年後,專科醫生沒有告訴病人所獲得的積極結果,小心疾病的複發。但每次都證實了測試 - 沒有癌症。
據專家介紹,在開始治療之前,路德維希的屍體至少含有一千克的惡性細胞。在新型治療的幫助下,可以徹底清除它們 - 以前沒有人能夠實現這一結果。
隨後的臨床試驗已經可以將患者從較大體積的癌細胞中拯救出來,從一天半到3.5天保存幾天。兩年後,醫生設法治癒了六歲的女孩艾米麗懷特海德,她至今仍然感覺很好。
醫生將這種治療方法應用於數百名患者。不幸的是,並非所有患者都能順利進行治療:在某些情況下,免疫反應僅表現為輕微發熱,而在其他情況下 - 表現出明顯的癲癇發作和危重症狀。13%的死亡後專家被迫完成臨床實驗。
今天,科學家們正在努力消除這種技術的一些技術問題。有必要糾正T淋巴細胞,只將它們引導至嚴格的特異性標記 - 例如,僅限於乳腺癌細胞。困難在於這樣的事實,即這些標記通常在健康結構,心臟組織,胸腺中以最小量存在。為了避免出現問題,專家們需要創建淋巴細胞,並使用嵌合式可編程受體進行控制。提前預測這種或那種有機體如何治療治療也是很好的。
目前,身體的不可預見的反應經常發生。例如,在2017年春季,科學家停止了38例參與測試的5例患者死亡的實驗。
然而,這種治療的成功是顯而易見的,包括藥物公司Novartis在內的幾家公司正在研究這種新方法。因此,CAR-T療法很快將成為抗癌的主要方法。