發現了一種治療遺傳疾病的方法

為了恢復受影響的免疫和神經細胞的功能，早期的科學家使用了病毒細胞“嵌套娃娃”的原理。該技術是基於將基因直接導入病毒中，並將病毒本身導入血液幹細胞中，由此將治療成分遞送至必要的地方。

現代醫學具有多種疾病，通常相當嚴重且難以治愈，其發生是由於先天或後天性狀的遺傳功能障礙。對基因工作的研究是通過分子生物學進行的，這使我們可以肯定基因治療的想法是治愈嚴重疾病的一個機會。

這個想法是基於需要用其“健康”拷貝替換具有受損功能的基因。執行此操作可使病毒以其易於滲入細胞的能力而聞名。據研究人員稱，為病毒提供必要的基因就足夠了，病毒本身應該中和致病因子，並將其啟動給受影響的細胞。

研究過程中科學家面臨的困難與將載體病毒傳遞給“確切地址”的複雜性有關，因為細胞對任何敵對滲透具有很強的保護作用。即使在將帶有該基因的病毒感染到所需的細胞後，仍然需要保持該基因的活性，以便它能夠應對當地的遺傳缺陷。另一個問題是調整免疫系統以感知基因的拷貝是安全和重要的。

根據“科學”雜誌，聖拉斐爾科學研究所（意大利米蘭）應對了所有復雜的問題。兩篇文章描述了患有遺傳病 - 異染性腦白質營養不良和Wiskott-Aldrich綜合徵的患者的治療進展。

疾病腦白質營養不良是由ARSA基因突變引起的罕見病理學。該基因負責溶酶體的可操作性，溶酶體在體內執行淨化功能。ARSA水平的變化也是由於細胞內有害物質的積聚和隨後的死亡而發生的。大多數情況下，這些過程發生在大腦和脊髓中，所以症狀更多表現為精神，神經肌肉，感覺異常。最困難的情況導致患者在發現第一個疼痛症狀幾年後死亡。

將一個健康的基因引入神經系統是一項相當複雜的任務，科學家通過造血幹細胞幫助解決這個問題。這些細胞位於骨髓結構或血流中。由於來自米蘭的醫療團隊的努力，幹細胞中含有健康ARSA基因的慢病毒可以到達神經系統。

通過為造血細胞提供病毒的幾種成分來保存ARSA基因的活性。與此同時，患者對自己的血液幹細胞沒有任何副作用：既沒有免疫反應，也沒有壓力變化。受ARSA基因影響的腦脊液中的蛋白質含量在所有受試者中全年歸一化。

為了擺脫與基因功能障礙和降低身體防禦有關的Wiskott-Aldrich綜合徵，其基因和治療方法相同。

作品的作者提請注意迄今為止只有一個基因遭到侵犯的事實。涉及幾個基因失敗的疾病正在等待他們的時間。但現在已經可以肯定地說，患者乾細胞的使用是遺傳病理治療的突破。

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